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Anemia de Diamond-Blackfan

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Prescrição Ambulatorial

Orientações ao Prescritor

  • Os corticoides geralmente são iniciados a partir de 12 meses de idade;
  • A medicação é mantida até que os níveis de hemoglobina estejam ≥ 10 g/dL;
    • Então, o corticoide é desmamado até a menor dose possível para que mantenha hemoglobina entre 8-10 g/dL; [cms-watermark]
  • Caso o paciente não responda em 4 semanas, pode-se suspender a medicação (após desmame lento), pois o paciente é considerado não respondedor.

Tratamento Farmacológico

    1. Corticoide:
  • Prednisona (20 mg/comprimido) 2 mg/kg/dia VO de 24/24 horas.

Orientações ao Prescritor

  • O tratamento corresponde à realização de hemotransfusões para manter níveis de Hb ≥ 8 g/dL;
  • Nessas crianças, é fundamental acompanhar a presença de hemocromatose, com necessidade de início de terapia de quelação de ferro;
  • A indicação de início da terapia de quelação geralmente ocorre na presença de ferritina > 500-1.000 microgramas/L;
  • Os alvos para a terapia quelante são o alcance de níveis de ferritina < 500 microgramas/L e um estado normal de ferro no fígado (avaliado por ressonância magnética);
  • O tratamento definitivo é realizado com o transplante de células hematopoiéticas.

Tratamento Farmacológico

    1. Agentes quelantes de ferro: Escolha uma das opções:
  • Desferroxamina (500 mg/pó) 20-40 mg/kg/dia SC, EV ou IM. Ajustar dose conforme necessidade;
  • Deferasirox (125 mg/comprimido) 20 mg/kg/dia VO 1x/dia. Ajustar dose conforme necessidade.